????? 系統性紅斑狼瘡是一種“攻擊”多器官,、多系統的自身免疫性疾病，其往往高發(fā)于年輕女性群體,。但這一疾病并非成年女性的專利,，兒童病例和男性病例也并不鮮見，而且兒童患者出現狼瘡性腎炎的比例更高,，如不加干預,，相當部分還將進展到終末期腎病。

?????? 南都記者9日從中山大學附屬第一醫(yī)院獲悉,，該院兒科蔣小云教授聯合腎內科陳崴教授聯合發(fā)起了一項多中心臨床研究,，為兒童狼瘡腎最佳治療方案提供高質量的臨床研究證據。計劃招募200例,，預計招募時長為48個月,，治療和訪視期約6個月，整個試驗預計54個月完成,。據悉,，該項研究已經在中山一院、中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院,、廣州市第一人民醫(yī)院啟動,。

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?????? 治療兒童狼瘡性腎病

?????? 這個有效方案缺高質量證據

?????? 系統性紅斑狼瘡是一慢性、反復發(fā)作的自身免疫性疾病,，常見于育齡期女性,。紅斑狼瘡最具特征性的癥狀為面頰部出現蝶形紅斑。除皮膚損害以外,，紅斑狼瘡的病變還可累及多臟器和系統,。

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紅斑狼瘡患兒

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?????? 蔣小云教授表示，18歲以下兒童時期發(fā)病的患者在整個患者群的占比為15%-20%左右,。和成人患者比較起來,，兒童患者腎臟受累及的幾率更大,，有六到八成的系統性紅斑狼瘡患兒會出現狼瘡性腎炎。如未治療或治療未緩解,，患兒當中的相當部分會進展為終末期腎病,，大大降低生存質量不說，還給家庭,、社會帶來極大的負擔,。

?????? 系統性紅斑狼瘡目前仍缺乏根治手段，但通過早期診斷及規(guī)范性的綜合治療,，本病的預后可明顯改善,，絕大多數患者病情能緩解、可控制,，能正常工作,、生活、生育等,?！霸诔扇死钳徯阅I炎，目前一線的治療方案有兩種,，激素加環(huán)磷酰胺和激素加霉酚酸酯,。”陳崴教授表示,，這兩個誘導緩解的方案在治療成人狼瘡性腎炎方面都有了高質量的臨床研究證據,。“此次針對兒童患者啟動的霉酚酸酯治療方案,，20年前醫(yī)療領域就已證實在成人患者治療上有效,。”

?????? 但對于兒童患者而言,，這樣的高質量證據就顯得比較匱乏了?！澳壳皣H上的一線經典方案是激素加環(huán)磷酰胺,，已有足夠的證據能夠佐證。但如果孩子對環(huán)磷酰胺過敏,、不耐受,、療效不好，就需要更改治療方案,?！?/p>

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?????? 啟動多中心研究為有效方案找證據

?????? 蔣小云表示，一直以來,，中山一院兒科團隊都有部分狼瘡性腎炎患兒在運用激素加霉酚酸酯的方案,。

?????? 通過對2003年1月至2019年12月收治的狼瘡性腎炎患兒的臨床及隨訪資料進行回顧性研究,，結果顯示孩子們經過經典方案和二線方案（激素+霉酚酸酯）治療6個月的完全緩解率分別為60.2%和71.4%。二線方案的效果甚至優(yōu)于經典方案,。蔣小云表示,，回顧性研究發(fā)現了激素+霉酚酸酯同樣安全有效，但需要進行嚴謹,、科學的前瞻性,、多中心臨床對照試驗進行驗證。

?????? 得益于中山大學附屬第一醫(yī)院啟動了鼓勵十年內推出十項國際,、國內領先的前沿性醫(yī)學課題的“2030項目”的支持,。兩位專家聯手牽頭申辦了“霉酚酸酯VS環(huán)磷酰胺誘導治療兒童狼瘡性腎炎：一項多中心隨機對照研究”，計劃招募200例,，預計招募時長為48個月,，治療和訪視期約6個月，整個試驗預計54個月完成,。

?????? 相比較針對成人患者開展的臨床研究而言,，兒童類似的研究往往更難獲得家屬、患兒本身的理解,。也正是因為這個因素,，客觀上造成了兒童專用藥物種類偏少的現狀。陳崴表示,，“本次臨床研究,，醫(yī)護團隊將給予患兒更加全面、細致的照顧和隨訪,，也將為每一個入組患兒購買額外的商業(yè)保險,。”

?????? “最終的研究結果,，將進一步推動兒童狼瘡性腎炎治療的進步,。”

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采寫：南都記者 王道斌 ?通訊員 梁嘉韻

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報道時間：2022－03-09