【南方日報(bào)】兒童狼瘡性腎炎有望迎來新療法，正招募患兒臨床研究
?????? 3月10日是第17個(gè)世界腎臟日。中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院啟動了兒童狼瘡性腎炎研究項(xiàng)目，目標(biāo)填補(bǔ)全球研究空白，為兒童狼瘡性腎炎最佳治療方案提供臨床研究證據(jù)。
?????? 系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種以出現(xiàn)自身抗體及多臟器受累為主要特征的慢性自身免疫性疾病，而兒童時(shí)期起病的患者占總患者數(shù)的15%～20%，且因受累臟器不同而表現(xiàn)不同，可先后或同時(shí)累及腎臟、神經(jīng)、皮膚、血液等多個(gè)系統(tǒng)，有潛在致命性，預(yù)后比成人更嚴(yán)重。
?????? 其中，兒童狼瘡性腎炎是最嚴(yán)重的并發(fā)癥，發(fā)生率高達(dá)60%～80%，如治療未達(dá)緩解，患兒可在5年內(nèi)進(jìn)展至終末期腎臟病，需要終生透析，生存質(zhì)量極大降低，給社會和家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)。
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中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科主任、教授蔣小云
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?????? 中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科主任、教授蔣小云介紹，目前，兒童狼瘡性腎炎的治療方案基本遵循成人指南的診療建議，缺乏兒童本身前瞻性研究的高質(zhì)量證據(jù)。雖然可以“超說明書用藥”，但醫(yī)生要承擔(dān)很大的風(fēng)險(xiǎn)，家屬也未必能理解和支持。
?????? 這背后最關(guān)鍵的原因，是這一年齡段的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)非常難以獲取。
????? “兒童年齡段的高質(zhì)量研究工作很難開展，全世界都缺乏這些數(shù)據(jù)。我們得到了醫(yī)院的大力支持，而且有非常好的治療能力作為支撐，有信心把這個(gè)基礎(chǔ)研究完成，為同行的后續(xù)研究，以及專家共識、治療指南等的制定提供科學(xué)依據(jù)。”中山一院腎內(nèi)科教授陳崴介紹，該院牽頭申辦的“霉酚酸酯VS環(huán)磷酰胺誘導(dǎo)治療兒童狼瘡性腎炎：一項(xiàng)多中心隨機(jī)對照研究”項(xiàng)目，被認(rèn)為填補(bǔ)了近20年來全球兒童狼瘡性腎炎領(lǐng)域針對誘導(dǎo)緩解期治療的大型隨機(jī)對照試驗(yàn)的空白。
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中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院腎內(nèi)科教授陳崴
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?????? “激素聯(lián)合環(huán)磷酰胺”療法被用于成年人狼瘡性腎炎的治療，也被應(yīng)用在兒童身上。不過，環(huán)磷酰胺一般采用靜脈注射方式，患者接受治療需要頻繁入院，對兒童的學(xué)業(yè)有較大影響。同時(shí)，環(huán)磷酰胺有一定的生殖毒性，而且有脫發(fā)、肝臟損傷、骨髓抑制等副作用，在兒童應(yīng)用要注意監(jiān)測和控制總累積劑量。
?????? 而“激素聯(lián)合霉酚酸酯”采用口服藥物的治療方式，有證據(jù)證明其副作用更小。但其作為一種新的療法，還沒有足夠的兒童臨床數(shù)據(jù)作為支撐。
?????? 蔣小云介紹，該研究計(jì)劃由中山一院牽頭發(fā)起，目前已有中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院、廣州市第一人民醫(yī)院加入計(jì)劃，目標(biāo)招募200例患兒，預(yù)計(jì)招募時(shí)長為48個(gè)月，治療和訪視期約6個(gè)月，整個(gè)試驗(yàn)預(yù)計(jì)54個(gè)月完成。她呼吁更多的醫(yī)院、患兒及家屬加入，一同為兒童狼瘡性腎炎最佳治療方案提供高質(zhì)量的臨床研究證據(jù)。
?????? 蔣小云同時(shí)提醒，兒童狼瘡性腎炎的誘因復(fù)雜，一般發(fā)病于學(xué)齡階段兒童。家長如發(fā)現(xiàn)孩子曬太陽后臉上出現(xiàn)紅斑皮疹，而且發(fā)癢、長期不消退，或有關(guān)節(jié)痛、茶色尿，尿里有泡沫的，或有不明原因的頭痛、尿少、眼腫、疲倦等現(xiàn)象，都應(yīng)該盡早到醫(yī)院做檢查。
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記者：鐘哲? 通訊員：彭福祥 梁嘉韻
報(bào)道時(shí)間：2022-03-09
